2024年5月20日，全国团体标准信息平台发布公告，国内首个基于人源肝脏类器官的药物肝脏毒性评价技术团体标准《基于人源肝脏类器官的药物肝脏毒性评价技术》（标准编号为 T/CRHA 052—2024）正式发布， 该团体标准文件由中国研究型医院学会归口，并于即日起实施。

△ 《基于人源肝脏类器官的药物肝脏毒性评价技术》

本文件给出了基于人源肝脏类器官开展药物体外肝脏毒性评价的一般规定、评价内容及流程、评价报告及结果解释要求。适用于医药企业、科研机构等试验人员开展基于人源肝脏类器官肝细胞脂肪变和胆汁淤积相关的药物肝脏毒性评价。

药物不良反应是一个重要的临床问题，也是卫生系统的主要经济负担和制药行业面临的巨大挑战。药源性肝损伤(drug-induced liver injury，DlLl)是临床上最常见的药物不良反应之一，也是当前急性肝损伤最为常见的病因之一，严重者可导致急性肝衰竭、甚至死亡。

目前的临床前药物试验程序难以有效的预测患者是否发生 DILI评价模型和技术的缺乏是造成药物研发失败率高的主要原因采用合理、有效的模型预测药物一药物相互作用及潜在 DILI是制药领域面临的严峻科学挑战。

传统二维培养的肝细胞(系)模型过于简单、不具备生理特性而无法再现药物体内发生的相对复杂的代谢与毒性事件，而人源肝脏类器官作为药物代谢及药物毒性预测的模型，能够更真实地反映候选药物对人体的影响，同时可以减少动物研究所致的偏差。

类器官模型能够在结构和功能上高度模拟真实的组织或器官，利用类器官可以实现探究疾病机理、新靶点发现、药物筛选、新药研发等各种研究。特别是肿瘤类器官，在个体化精准治疗上更是具备非常广阔的前景，也成为近年来的研究热点。目前，已经有许多企业和机构利用人源肝脏类器官模型用于药物筛选及评价，但是其发展仍存在一些技术规范障碍。

此次发布的《基于人源肝脏类器官的药物肝脏毒性评价技术》将有助于推动基于人源肝脏类器官的药物肝脏安全性评价的标准化建设，助力行业规范发展。