华夏源类器官：聚焦类器官技术新发展！

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华夏源类器官：聚焦类器官技术新发展！

日期： 2025/01/20

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10月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了关于《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》的通知，其中第四部分“建模及模拟方法”中提及“类器官、器官芯片等可用于非临床数据来源”，高度肯定类器官模型在罕见病药物研发中的重要性。

△ 来源：国家药品监督管理局药品审评中心官网

该通知强调，由于罕见病的特殊性，在罕见病药物研发中充分挖掘和利用一切可利用的数据非常必要。数据来源包括但不限于非临床研究数据、真实世界数据、文献、观察性研究数据以及上市前临床研究数据。

在非临床研究数据方面，通知特别提到了基因、分子、细胞、类器官、器官芯片和动物研究数据等。其中，类器官模型作为一项新技术，被明确纳入定量药理学的数据来源。

罕见病患者数量少，疾病异质性高，地理位置分散，患者年龄跨度大且大部分是儿童期起病。这些特点导致常规的大样本、随机、对照临床研究难以开展。该指导原则旨在指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，有助于提高罕见病药物研发的效率和成功率。

类器官技术作为一种新兴的药物研发工具，可以高度模拟人体器官的复杂生物学过程，提供比传统模型更高的临床逼真度。

△ 类器官技术的应用场景

该指导原则的发布将促进类器官技术在罕见病治疗领域的研发速度；优化药物设计；减少动物实验依赖及评估药物毒理；降低研发风险；提升个性化治疗策略；加速新药上市进程，使罕见病患者更精准地获得潜在的治疗策略，在罕见病医疗领域具有重大意义。

近年来，细胞治疗逐渐成为生物医疗领域的一大热点，随着类器官被纳入“国家战略”，成为备受瞩目的临床前体外研究技术。

2021年，科技部发布《关于对“十四五”国家重点研发计划6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知》中，将“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列为“十四五”国家重点研发计划中首批启动重点专项。文件明确指出，恶性肿瘤是长期严重影响我国人民健康的重大难治性疾病之一，而类器官作为重要的新兴前沿技术，能够为疾病研究与治疗助力。

2021年，国家药品监督管理局药品审评中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则中。

2022年，科技部发布关于对国家重点研发计划的《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度申报指南（征求意见稿）》中，突出强调类器官疾病模型在肿瘤研究中的巨大价值。

2023年10月，国家药品监督管理局药品审评中心发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，明确将类器官等新技术纳入人源干细胞产品非临床研究评价模型，并指出当缺少相关动物种属或模型时，基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）可以为非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。

随着越来越多国家政策的出台，CDE等权威药物评审机构对类器官、类器官芯片等新技术的支持与鼓励态度愈发清晰。这表明未来将有更多基于类器官模型的药物评价数据走向临床申报，期待未来类器官将在生物学医学领域发挥更多作用。

《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》